國(guó)藥在天竺綜合保稅區(qū)完成罕見(jiàn)病藥品首批備貨

　　在2月29日第十七個(gè)國(guó)際罕見(jiàn)病日到來(lái)之際，國(guó)藥集團(tuán)通過(guò)其成員企業(yè)中國(guó)醫(yī)藥對(duì)外貿(mào)易有限公司與綜保區(qū)（北京）國(guó)際醫(yī)藥分撥中心有限公司（簡(jiǎn)稱“國(guó)藥保稅”），在天竺綜合保稅區(qū)成功完成了罕見(jiàn)病藥品地夫可特的首批備貨入庫(kù)。此舉標(biāo)志著國(guó)務(wù)院去年定位天竺綜合保稅區(qū)為罕見(jiàn)病藥品保障先行區(qū)的戰(zhàn)略決策已開(kāi)始顯現(xiàn)成效。

　　杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）是一種遺傳性的罕見(jiàn)病，進(jìn)行性肌營(yíng)養(yǎng)不良被列入第一批罕見(jiàn)病目錄中，DMD為其中最嚴(yán)重且患病人數(shù)最多的一種，其發(fā)病率為1/3500活產(chǎn)男嬰。由于肌肉蛋白缺失，該病會(huì)導(dǎo)致患者病情逐漸惡化，最初表現(xiàn)為肌肉功能喪失，最終可能影響到呼吸和心臟功能。地夫可特是一種針對(duì)DMD治療的首選藥物，在國(guó)際上已被證明能夠顯著減緩疾病進(jìn)展，改善患者的生活質(zhì)量。然而，由于該藥物尚未在中國(guó)正式上市，國(guó)內(nèi)患者獲取藥物面臨諸多挑戰(zhàn)。此次在天竺綜合保稅區(qū)內(nèi)完成的地夫可特備貨，將大幅提升該藥物在中國(guó)的可及性，為DMD患者提供更加穩(wěn)定和安全的治療方案。

　　據(jù)了解，國(guó)藥集團(tuán)相關(guān)成員企業(yè)始終秉承“護(hù)佑生命關(guān)愛(ài)健康”的企業(yè)理念，積極響應(yīng)國(guó)家號(hào)召，密切關(guān)注中國(guó)罕見(jiàn)病領(lǐng)域的進(jìn)展。自2019年至2023年，國(guó)藥罕見(jiàn)病團(tuán)隊(duì)已受北京協(xié)和醫(yī)院的委托，成功完成了米托坦片、氯巴占片等多種罕見(jiàn)病用藥的臨時(shí)進(jìn)口任務(wù)，本次該批藥品能夠在天竺綜合保稅區(qū)內(nèi)國(guó)藥保稅完成入?yún)^(qū)入庫(kù)，是中央醫(yī)藥企業(yè)積極踐行保障病先行區(qū)建設(shè)社會(huì)責(zé)任的重要體現(xiàn)。未來(lái)還將持續(xù)與首都機(jī)場(chǎng)臨空經(jīng)濟(jì)區(qū)管委會(huì)及相關(guān)醫(yī)療機(jī)構(gòu)緊密合作，共同推動(dòng)天竺綜合保稅區(qū)罕見(jiàn)病保障先行區(qū)相關(guān)政策落地，確保罕見(jiàn)病患者的用藥安全與高效，進(jìn)一步推動(dòng)中國(guó)罕見(jiàn)病治療事業(yè)的發(fā)展。