記者：何為無董事長(zhǎng)，您好！今天（2019年8月12日）是注射用鹽酸美法倫正式上市的日子，也標(biāo)志著英創(chuàng)遠(yuǎn)達(dá)（CASI）成為一家在中國醫(yī)藥市場(chǎng)上成功進(jìn)行全面商務(wù)運(yùn)營的公司，能否為我們簡(jiǎn)單介紹一下公司？
何為無：2012年時(shí)，中國醫(yī)藥市場(chǎng)和國際相比有較大的缺口，有大量在國外臨床上已經(jīng)十分成熟的藥物中國還沒有，所以當(dāng)時(shí)我和我的合伙人認(rèn)為，如果能夠把國外一些經(jīng)典的好藥引進(jìn)到中國來，那將對(duì)中國的患者有極大的幫助，同時(shí)，市場(chǎng)前景也會(huì)十分良好。為實(shí)現(xiàn)這一目標(biāo)，我們認(rèn)為最好有一個(gè)美國上市公司的平臺(tái)。于是在2012年當(dāng)年，IDG資本、美國凱鵬華盈（投資亞馬遜和谷歌的著名風(fēng)險(xiǎn)投資基金）和我自己的基金道康致和（ETP）實(shí)際控股了一家納斯達(dá)克上市公司，這家公司就是現(xiàn)在的CASI。
CASI的總部位于美國馬里蘭州的洛克威爾市。美國總部不僅僅是投資平臺(tái)，它還肩負(fù)著臨床開發(fā)和業(yè)務(wù)發(fā)展（business development）的重任。在中國我們有一支執(zhí)行力和專業(yè)性很強(qiáng)的運(yùn)營及營銷團(tuán)隊(duì)。相較許多中國醫(yī)藥企業(yè)，CASI有更多的機(jī)會(huì)和美國科研機(jī)構(gòu)和初創(chuàng)企業(yè)溝通，了解醫(yī)藥領(lǐng)域最前沿的發(fā)展和科技；我們選出被美國FDA批準(zhǔn)上市且臨床效果比較好的藥品，在中國加速商業(yè)化進(jìn)程，使中國老百姓能夠獲得最佳治療方案。
我們?cè)?016年首先從美國Spectrum公司引進(jìn)了三個(gè)產(chǎn)品到中國市場(chǎng)，其中一個(gè)就是注射用鹽酸美法倫。依照CASI的策略，我們迅速在中國注冊(cè)這款產(chǎn)品，在2018年11月獲得國家藥監(jiān)局免臨床上市資格。今天是值得紀(jì)念的一天，CASI的美法倫正式投放市場(chǎng)，已有病人開始接受治療了。
記者：美法倫是CASI上市的第一個(gè)產(chǎn)品，能否請(qǐng)您給我們簡(jiǎn)單介紹一下美法倫？
何為無：美法倫是用于多發(fā)性骨髓瘤適合自體干細(xì)胞移植患者的清髓預(yù)處理。國內(nèi)外多發(fā)性骨髓瘤治療指南中都推薦自體干細(xì)胞移植作為一線首選治療方案，而高劑量美法倫就是多發(fā)性骨髓瘤自體干細(xì)胞移植前預(yù)處理的金標(biāo)準(zhǔn)。
我來打個(gè)比方：病人得了多發(fā)性骨髓瘤后，身體的血液就像草坪上突然長(zhǎng)了雜草（癌細(xì)胞），而雜草比嫩草長(zhǎng)的快，正常的嫩草就沒有生存空間了。如果雜草太多嫩草全給擠掉，紅細(xì)胞不夠人就慢慢死亡了。治理雜草最簡(jiǎn)單徹底的方法就是換草坪，但由于草坪上面雜草很多，換草坪之前一定要把長(zhǎng)滿雜草的草坪處理一遍，否則新的草籽種進(jìn)去也長(zhǎng)不出來，因?yàn)橥恋匾呀?jīng)占完了。可以把美法倫理解成一種除草劑，輸入體內(nèi)后把含有癌細(xì)胞的骨髓細(xì)胞清理了。在清髓前，通過干細(xì)胞采集并清理其中的癌細(xì)胞，清髓后再把病人自體、經(jīng)過處理的干細(xì)胞移植回來。從國外的數(shù)據(jù)來看，自體干細(xì)胞移植治療多發(fā)性骨髓瘤效果很好，就算進(jìn)入新藥時(shí)代，利用美法倫處理后進(jìn)行自體干細(xì)胞移植依舊是多發(fā)性骨髓瘤治療金標(biāo)準(zhǔn)，有病人經(jīng)過治療后可以活二十年，死亡原因甚至不一定是腫瘤復(fù)發(fā)。
記者：國外上世紀(jì)50年代年就合成出了美法倫。這么長(zhǎng)時(shí)間為什么該藥物一直沒有引入中國？
何為無：美法倫生產(chǎn)有很高的技術(shù)門檻，化學(xué)結(jié)構(gòu)非常不穩(wěn)定。所以中國尚沒有企業(yè)仿制。
記者：看來美法倫其實(shí)在國外是一款成熟產(chǎn)品，相較于國外市場(chǎng)上的其他美法倫品牌，CASI的產(chǎn)品有什么明顯的技術(shù)優(yōu)勢(shì)？
何為無：CASI引進(jìn)的美法倫是一種最新改良劑型，比傳統(tǒng)美法倫更穩(wěn)定。傳統(tǒng)美法倫必須先用助熔劑稀釋溶解，在一小時(shí)之內(nèi)給病人大劑量注射，否則藥物就會(huì)開始降解，每小時(shí)降解10%。傳統(tǒng)美法倫的藥物特性對(duì)藥劑師和護(hù)士都是巨大的挑戰(zhàn)，在實(shí)際操作中很難實(shí)現(xiàn)1小時(shí)內(nèi)完成配藥和注射。而CASI的改良型美法倫在常溫下溶解后有4小時(shí)的穩(wěn)定時(shí)間，冷藏5攝氏度可穩(wěn)定保存24小時(shí)。這是因?yàn)樾滦兔婪▊愂褂昧谁h(huán)糊精包裹技術(shù)。即使用穩(wěn)定的環(huán)糊精分子包裹住不穩(wěn)定的美法倫分子。生理鹽水調(diào)配后輸入人體，環(huán)糊精就開始崩解，通過腎臟排出體外。現(xiàn)在，使用CASI的美法倫，醫(yī)院的藥劑師和護(hù)士可以很從容地配藥，用合理的速度輸入病人體內(nèi)。另外，環(huán)糊精技術(shù)是有專利的，該于2016年在美國獲批。
記者：美法倫是CASI上市的第一款產(chǎn)品，那CASI未來的定位是什么？如何在市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)激烈的環(huán)境中勝出？
何為無：未來，我們會(huì)在血液腫瘤領(lǐng)域深耕細(xì)作，在多發(fā)性骨髓瘤上尋求突破。目前，多發(fā)性骨髓瘤的治療中美之間還存在很大差距。中國相比較美國的五年生存數(shù)據(jù)率差一倍，大約30%比60%。美國自體干細(xì)胞移植一年一萬例左右，中國是八百多例。大量中國患者沒有進(jìn)行自體干細(xì)胞移植治療，是因?yàn)橹委熡^念及長(zhǎng)期缺少美法倫�，F(xiàn)在，美法倫已經(jīng)上市，我們對(duì)自體干細(xì)胞移植市場(chǎng)很有信心。
血液腫瘤是一個(gè)細(xì)分市場(chǎng)，完全專注于該領(lǐng)域的國內(nèi)公司并不多。我們組建了近60人的營銷團(tuán)隊(duì)，人員全部來自于跨國企業(yè)腫瘤領(lǐng)域精兵強(qiáng)將。腫瘤是非常細(xì)分行業(yè)，再大公司也不易完全主導(dǎo)市場(chǎng)。各個(gè)公司會(huì)有治療領(lǐng)域的專精，會(huì)精細(xì)地劃分市場(chǎng)。在未來，我們依然會(huì)集中優(yōu)勢(shì)在血液腫瘤領(lǐng)域發(fā)力。
記者：所以，CASI在未來的十年內(nèi)會(huì)注重血液腫瘤領(lǐng)域，那還會(huì)有什么產(chǎn)品推向市場(chǎng)？
何為無：CASI有獨(dú)立的研發(fā)管線，后續(xù)產(chǎn)品會(huì)按照計(jì)劃進(jìn)入臨床，最終進(jìn)入市場(chǎng)。今年四月，我們從一家歐洲公司引進(jìn)了CD38單克隆抗體（以下簡(jiǎn)稱“CD38”）的全球權(quán)益，是治療多發(fā)性骨髓瘤的單抗藥物。從臨床前數(shù)據(jù)看，我們的CD38項(xiàng)目與已上市產(chǎn)品相比，表現(xiàn)出更好的安全性，它有希望成為“Best-in-Class”的CD38單抗。該項(xiàng)目由CASI獨(dú)立開發(fā)，預(yù)計(jì)在今年年底在英國遞交新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。
在細(xì)胞免疫治療（CAR-T）領(lǐng)域CASI與合源生物公司合作，做了大量的工作。CASI的CAR?-T項(xiàng)目已經(jīng)向國家藥品監(jiān)督管理局提交了兩個(gè) 新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，分別用于急性淋巴細(xì)胞白血�。� ALL ）和非霍奇金淋巴瘤（ NHL ）適應(yīng)癥；預(yù)計(jì)將于2019年年底獲得批準(zhǔn)。產(chǎn)品預(yù)計(jì)2022年投放市場(chǎng)。
記者：的確，細(xì)胞免疫治療正是現(xiàn)在的熱門產(chǎn)業(yè)，那CASI的CAR-T相比較于國外成熟的CAR-T技術(shù)有什么獨(dú)到的地方？
何為無：CASI的CAR-T是針對(duì)CD19靶點(diǎn)。CD19是一種廣泛表達(dá)于 B 細(xì)胞活化與增殖的重要膜抗原之一，是所有B細(xì)胞共有的表面標(biāo)志物，也是 B 淋巴細(xì)胞系統(tǒng)惡性血液病的有效靶點(diǎn)。來自不同科研機(jī)構(gòu)的以CD19為靶點(diǎn)的嵌合抗原受體（CAR）在兒童及成人復(fù)發(fā)型B 細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病（ B-ALL ）、慢性淋巴細(xì)胞白血�。� CLL ）和 B 細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤（ B-NHL ）中表現(xiàn)出持續(xù)有效的抗腫瘤療效。
CASI與合源生物合作的CAR-T項(xiàng)目來源于天津血研所的科研成果。天津血研所的CAR-T研究已經(jīng)經(jīng)歷了20多年，是一代醫(yī)學(xué)人的智慧結(jié)晶。CASI會(huì)將他們的成果商業(yè)化。未來，我們會(huì)建設(shè)自己CAR-T實(shí)驗(yàn)室，相比跨國企業(yè)的CAR-T療法，我們的治療費(fèi)用一定低于他們。在保障治療效果的情況下，我們樂于看到CAR-T產(chǎn)業(yè)有良性競(jìng)爭(zhēng)，CAR-T技術(shù)的可及性未來在中國一定會(huì)大大提高。
記者：CASI擁有自己的生產(chǎn)基地？
何為無：是的，目前正在設(shè)計(jì)階段。我們已經(jīng)和無錫市惠山開發(fā)區(qū)簽署了戰(zhàn)略合作協(xié)議，未來會(huì)在無錫建設(shè)研發(fā)中心和生產(chǎn)基地。我們是以長(zhǎng)遠(yuǎn)的眼光來打造CASI的，生產(chǎn)一定是必要環(huán)節(jié)。世界上沒有一個(gè)偉大的藥企是沒有自己的生產(chǎn)基地的。未來，我們的無錫基地里可能會(huì)建設(shè)大規(guī)模CAR-T實(shí)驗(yàn)室，這的確是計(jì)劃的一部分。
記者：我們期待CASI能為中國患者，乃至全球患者帶來一款高療效且在經(jīng)濟(jì)上可負(fù)擔(dān)的CAR-T療法。談了公司和產(chǎn)品，我們也想了解一下您個(gè)人。從資料中得知您早年在學(xué)術(shù)領(lǐng)域取得了很高的成就，目前在醫(yī)藥投資界也取得了很大的成功，能否和大家分享您的經(jīng)歷？
何為無：談不上是成功，生物醫(yī)藥是我畢生的興趣。我個(gè)人很簡(jiǎn)單，一輩子做生物醫(yī)療。我于1986年南京大學(xué)畢業(yè)以后參加了中國教育部中美聯(lián)合培養(yǎng)物理類研究生計(jì)劃（CUSPEA）項(xiàng)目，在美國休斯頓的貝勒醫(yī)學(xué)院讀分子生物學(xué)博士，之后在梅奧診所、麻省總醫(yī)院進(jìn)行博士后研究。1993年開始和我的導(dǎo)師Craig Venter一起創(chuàng)辦人類基因組最早公司。1996年我開辦了自己的第一家公司，傲銳東源。該公司去年與中國A股上市中源協(xié)和合并。那是我第一家0到1做起來的企業(yè)，從10萬美元投資開始，一路走來20多年。
早年間，我一邊在做企業(yè)，一邊去往賓夕法尼亞大學(xué)沃頓商學(xué)院攻讀MBA。因?yàn)槲野l(fā)現(xiàn)生物醫(yī)療產(chǎn)業(yè)是一個(gè)非常復(fù)雜過程，科學(xué)家不懂商業(yè)，商業(yè)不懂科學(xué)是我們這個(gè)行業(yè)特征。到目前為止，我大約投資了70家醫(yī)藥行業(yè)的公司。
記者：未來您的投資重點(diǎn)會(huì)是在海外還是在國內(nèi)？
何為無：中美兩邊我會(huì)齊頭并進(jìn)。美國新技術(shù)目前還是比中國多。從市場(chǎng)角度和政策角度來說，中國無疑是一方熱土。這幾年的醫(yī)藥改革使得中國患者可以大量接觸到國際上的先進(jìn)醫(yī)療手段，也正是因?yàn)檎叩拈_放，使得中國的PD-1， CAR-T研究遍地開花。
我們正處于人類醫(yī)學(xué)發(fā)展最好的時(shí)代，免疫細(xì)胞治療、未來可能成熟的TIL治療都是個(gè)性化醫(yī)療的產(chǎn)物，這些或許就是治愈腫瘤的鑰匙。中國醫(yī)藥人應(yīng)該有更加遠(yuǎn)大的雄心，繼續(xù)堅(jiān)持生物醫(yī)藥創(chuàng)新，不忘為患者謀福祉的初心，使更多先進(jìn)療法由中國創(chuàng)造。
我對(duì)中國市場(chǎng)充滿信心，我對(duì)CASI充滿信心！
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